«Наши эксперименты показали, что созданная нами генная терапия, направленная на борьбу с четвертой формой амавроза Лебера, успешно проникает в клетки сетчатки и заставляет их вырабатывать белок AIPL1. Интересно, что она вызывает значительно более слабый ответ врожденной иммунной системы, чем генная терапия, основанная на оригинальной версии гена, кодирующего белок AIPL1», — говорится в исследовании.

Эту генную терапию разработала группа российских молекулярных биологов под руководством Александра Карабельского, заведующего отделением генной терапии Научного центра трансляционной медицины Университета Сириус. Это модифицированная версия аденоассоциированного вируса AAV9, широко используемого при разработке генной терапии.

В этом случае вирус используется для доставки модифицированной формы человеческого гена AIPL1 в клетки сетчатки. Этот участок ДНК повреждается у носителей одной из форм амавроза Лебера, в результате чего в первые месяцы жизни носителя начинают массово погибать светочувствительные клетки сетчатки мутантной версии AIPL1. . В результате треть больных теряет зрение, а у остальных оно крайне ослаблено.

Исследователи разработали генную терапию, которая вводит модифицированную версию гена AIPL1 в выжившие клетки сетчатки. Ученые внесли в его структуру небольшие изменения, которые заставляют клетку активнее вырабатывать белковые молекулы. Исследователи проверили работу этой генной терапии на культурах клеток пигментного эпителия сетчатки, а также сравнили ее эффективность и иммуногенность с терапией, основанной на оригинальной форме гена AIPL1.

Наблюдения, сделанные исследователями, показали, что генная терапия, основанная на модифицированной форме гена AIPL1, способна проникать в клетки и заставлять их вырабатывать нужный белок. Кроме того, его эффект сопровождался значительно менее выраженной активацией врожденной иммунной системы, чем при использовании оригинальной версии AIPL1, что должно благоприятно сказаться на эффективности лечения. Ученые планируют проверить эту гипотезу в ближайшем будущем посредством экспериментов на животных.

ЧИТАТЬ   По скандальной истории: Активисты ОНФ контролируют школу для глухих

Source

От admin